信息收集网

首页 > 正文

全球首例体内CRISPR基因编辑临床试验扬帆起航

www.bjhanhai.cn2019-09-01

药明康德/报道

历史性时刻!全球首例体内CRISPR基因编辑临床试验正式启动

由著名学者张锋博士创建的Editas Medicine和艾尔建(Allergan)联合宣布,名为Brilliance的1/2期临床试验开始进行患者注册。这一临床试验旨在检验基于CRISPR的基因编辑疗法AGN-,在治疗Leber先天性黑朦10(LCA10)患者时的安全性、耐受性和疗效。新闻稿指出,这是世界上第一项CRISPR基因编辑在人体内进行的临床试验。

AGN-(EDIT-101)是一款基于CRISPR技术的基因编辑疗法,它将编码Cas9的基因和两个指导RNA(gRNA )装载进AAV5病毒载体。AGN-将通过视网膜下注射直接注射到患者感光细胞附近,将基因编辑系统递送到感光细胞中。当感光细胞表达基因编辑系统时,gRNA指导的基因编辑可以消除或逆转CEP290基因上致病的IVS26突变,从而改善感光细胞功能,为患者带来临床益处。

Ed (Edgar181)[Public domain], from Wikimedia Commons)

Pexidartinib是一款创新口服CSF1R小分子抑制剂。CSF1R介导的信号通路是驱动滑膜中异常细胞增生的主要因素。Pexidartinib同时也会抑制c-kit和FLT3-ITD的活性。它曾经获得FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格。

除了在TGCT中的作用以外,CSF1R介导的信号通路在单核吞噬细胞(尤其是巨噬细胞)的分化和生存方面也具有重要作用。在肿瘤微环境中的巨噬细胞能够通过抑制免疫反应,促进血管生成等途径促进肿瘤的生长。Pexidartinib可以抑制巨噬细胞的发育,因此还在临床试验中被用于治疗黑色素瘤、前列腺癌、胶质母细胞瘤、经典霍奇金淋巴瘤等其他癌症类型。

本文来自药明康德微信团队,欢迎转发到朋友圈,谢绝转载到其他平台。

达到当天最大量

热门浏览
热门排行榜
热门标签
日期归档